11月24日消息，據(jù)報(bào)道，中美瑞康公司自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），俗稱(chēng)“漸凍癥”。
這是中美瑞康與漸凍癥抗?fàn)幷卟汤跀y手推進(jìn)的第二款針對(duì)漸凍癥的小核酸藥物，此前的第一款藥物是針對(duì)SOD1基因的RAG-17，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。
資料顯示，RAG-21是一種專(zhuān)門(mén)針對(duì)FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化的根源。
該藥物通過(guò)RNA干擾（RNAi）機(jī)制發(fā)揮作用，通過(guò)降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯(cuò)誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。
此外，罕見(jiàn)病又稱(chēng)“孤兒病”。新生兒發(fā)病率小于萬(wàn)分之一、患病率小于萬(wàn)分之一、患病人數(shù)小于14萬(wàn)的疾病，符合其中一項(xiàng)的疾病，即可為罕見(jiàn)病。針對(duì)罕見(jiàn)病的藥物被稱(chēng)為“孤兒藥”，由于罕見(jiàn)病本身發(fā)病機(jī)理復(fù)雜，且藥物受眾較少，一直以來(lái)孤兒藥缺乏足夠大的市場(chǎng)來(lái)獲得支持，也缺少資源來(lái)開(kāi)發(fā)研制。
本文鏈接：http://m.zh1234.com/news42654.html蔡磊參與推進(jìn)的漸凍癥藥迎新突破：美國(guó)FDA授予孤兒藥資格
