11月24日消息，據(jù)報道，中美瑞康公司自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation,ODD），用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），俗稱“漸凍癥”。
這是中美瑞康與漸凍癥抗?fàn)幷卟汤跀y手推進的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物，此前的第一款藥物是針對SOD1基因的RAG-17，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。
資料顯示，RAG-21是一種專門針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運動神經(jīng)元退化的根源。
該藥物通過RNA干擾（RNAi）機制發(fā)揮作用，通過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。
此外，罕見病又稱“孤兒病”。新生兒發(fā)病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數(shù)小于14萬的疾病，符合其中一項的疾病，即可為罕見病。針對罕見病的藥物被稱為“孤兒藥”，由于罕見病本身發(fā)病機理復(fù)雜，且藥物受眾較少，一直以來孤兒藥缺乏足夠大的市場來獲得支持，也缺少資源來開發(fā)研制。
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